癌症是 1–14 歲兒童因疾病死亡的主要原因之一，但由於治療進展，現今許多兒科惡性腫瘤的五年存活率已超過 80%。兒科腫瘤在生物特性、治療反應及毒性考量上與成人腫瘤有顯著差異，多採多機構合作研究（兒童腫瘤學組，Children’s Oncology Group, COG）推動治療標準化。

兒科腫瘤流行病學#

常見兒科惡性腫瘤依發生率排序：

• 急性淋巴球性白血病（acute lymphoblastic leukemia, ALL）：26%，最常見
• 中樞神經系統腫瘤（CNS tumors）：21%
• 神經母細胞瘤（neuroblastoma）：7%
• 非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma, NHL）：6%
• Wilms 瘤（Wilms tumor，腎母細胞瘤）：5%
• 急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）：5%

神經母細胞瘤#

神經母細胞瘤是兒童最常見的顱外實體腫瘤（extracranial solid tumor），中位診斷年齡 19 個月。

診斷與分期#

• 尿液中香草扁桃酸（vanillylmandelic acid, VMA）及高香草酸（homovanillic acid, HVA）升高（腫瘤分泌兒茶酚胺代謝物）
• 間碘苄胍（meta-iodobenzylguanidine, MIBG）掃描：功能性影像，高靈敏度
• MYCN 基因擴增（amplification）：最重要的不良預後因子
• 國際神經母細胞瘤分期系統（International Neuroblastoma Staging System, INSS）1–4S 期

治療#

• 低危：手術切除，部分可自行消退（4S 期）
• 中危/高危：多藥化療（長春新鹼 vincristine + 阿黴素 doxorubicin + 環磷醯胺 cyclophosphamide）
• 高危：大劑量化療 + 自體周邊血幹細胞（peripheral blood progenitor cell, PBPC）移植
• 維持治療：異維甲酸（isotretinoin）促分化
• 地努妥昔單抗（dinutuximab）：抗 GD2 單株抗體，高危神經母細胞瘤免疫治療

地努妥昔單抗（dinutuximab）需與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）、介白素-2（IL-2）及異維甲酸聯合使用，治療相關神經性疼痛顯著，須搭配積極的止痛管理。

Wilms 瘤（腎母細胞瘤）#

Wilms 瘤（nephroblastoma）好發年齡 3–4 歲；與 WT1 及 WT2 基因突變相關。

治療策略（依分期）#

• 第 I、II 期：腎臟切除術 + 長春新鹼（vincristine）+ 放線菌素 D（dactinomycin）
• 第 III、IV 期：加入阿黴素（doxorubicin）；高危組加入放射治療
• 嬰幼兒劑量調整：體重 < 30 kg 者改以 mg/kg 計算劑量（非 mg/m²），以降低毒性

急性淋巴球性白血病#

ALL 為兒童最常見惡性腫瘤，治療分為多個階段：

治療階段#

誘導緩解（induction）：

• 長春新鹼（vincristine）+ 潑尼松（prednisone）+ 天冬醯胺酶（asparaginase）+ 蒽環類（anthracycline）
• 目標：4 週內達完全緩解（complete remission, CR）

中樞神經系統預防（CNS preventive therapy）：

• 鞘內甲氨蝶呤（intrathecal methotrexate）取代頭顱放射治療（降低神經認知後遺症）

鞏固/強化（consolidation/intensification）：

• 高劑量甲氨蝶呤（high-dose methotrexate, HDMTX）：需亞葉酸鈣（leucovorin）解救；需監測血清 MTX 濃度；腎功能不全者 MTX 排泄延遲，毒性增加

維持治療（maintenance）：

• 6-巰基嘌呤（6-mercaptopurine, 6-MP）+ 口服甲氨蝶呤，持續 2–3 年

非霍奇金淋巴瘤#

兒科 NHL 治癒率 > 80%；治療重點之一是預防腫瘤溶解症候群（tumor lysis syndrome, TLS）：

• TLS 特徵：高尿酸血症（hyperuricemia）、高磷酸血症（hyperphosphatemia）、低鈣血症（hypocalcemia）、高鉀血症（hyperkalemia）
• 預防：別嘌醇（allopurinol）或拉布立酶（rasburicase）

晚期效應與特殊考量#

兒科腫瘤倖存者面臨顯著的晚期效應（late effects）：

• 骨骼關節問題（放療相關骨壞死）
• 心臟衰竭（蒽環類毒性）
• 繼發性惡性腫瘤
• 神經認知功能障礙（特別是顱內放射治療後）
• Childhood Cancer Survivor Study（兒童癌症倖存者研究）追蹤長期健康結果

青少年與年輕成人（adolescent and young adult, AYA）癌症患者若依循兒科協定（pediatric protocols）治療，預後往往優於成人協定，建議在有條件時採用兒科方案。